Những loại thuốc đắt nhất thế giới

Hầu hết các loại thuốc đắt nhất trên thế giới được dùng để điều trị các căn bệnh hiếm người mắc phải và đôi khi chỉ có tác dụng giảm nhẹ các triệu chứng.

Soliris. Tổng kết trên Therichest cho biết, công ty dược phẩm Alexion sản xuất ra Soliris để ngăn ngừa các triệu chứng rối loạn máu hiếm gặp bằng cách làm chậm quá trình phá hủy tế bào máu đỏ của cơ thể. Soliris còn giúp giảm các triệu chứng như máu đông, đau, khó thở và nhức đầu. Loại thuốc này được sử dụng như một kháng thể tự nhiên trong hệ thống miễn dịch, giúp điều chỉnh cuộc sống của các tế bào máu. Chi phí điều trị trong vòng một năm khi sử dụng loại thuốc này là 409.500 USD.

Elaprase. Khoảng 2.000 người trên thế giới mắc phải hội chứng Hunter, bệnh lý di truyền lặn liên kết nhiễm sắc thể X hiếm gặp. Cùng với nhiều loại thuốc đắt khác, Elaprase là một liệu pháp thay thế enzyme tiêm tĩnh mạch. Nó hỗ trợ việc xử lý các loại đường hỗn hợp, giảm thiểu thiệt hại cho cơ thể. Mỗi năm người bệnh sẽ mất 375.000 USD để được điều trị bằng thuốc này.

Naglazyme có tác dụng chống lại các tác động của hội chứng Maroteaux-Lamy, một căn bệnh di truyền hiếm gặp có thể gây tổn hại cho cơ thể do không có khả năng xử lý đúng cách các chất dinh dưỡng. Naglazyme hỗ trợ các bệnh nhân bằng cách thay thế cho các enzyme bị lỗi. Chúng được tiêm vào tĩnh mạch trong quá trình truyền khoảng 4 tiếng đồng hồ. Việc điều trị có thể giúp người mắc bệnh đi bộ và leo cầu thang dễ dàng hơn, kể cả khi họ không khỏi bệnh. Giá thuốc sử dụng trong một năm là 365.000 USD.

Folotin được sử dụng để chống lại siêu khuẩn T-cell Lymphoma sau các đợt điều trị ung thư thất bại hoặc trong trường hợp tái phát của ung thư. T-cell Lymphona là một loại ung thư máu phát triển nhanh chóng với khoảng 5.600 người Mỹ mắc phải căn bệnh này mỗi năm. Tuy nhiên, tranh cãi về việc điều trị loại thuốc này xảy ra khi thực tế nó không thực sự làm tăng tuổi thọ mặc dù có làm giảm được các khối u. Giá thuốc sử dụng trong một năm là 360.000 USD.

Cinryze được sử dụng để điều trị các vấn đề xảy ra do các enzyme lỗi gây ra các vết sưng nguy hiểm trên cơ thể con người. Căn bệnh phù mạch này thường xảy ra trong một gia đình, di truyền từ đời này sang đời khác, hơn 20% các trường hợp có thể xảy ra do đột biến ngẫu nhiên khi một đứa trẻ được thụ thai. Triệu chứng của bệnh là đau bụng dữ dội, nôn và buồn nôn xảy ra, thậm chí có thể dẫn đến sưng đường hô hấp đến mức ngạt thở. Mỗi năm người bệnh tiêu tốn khoảng 350.000 USD cho loại thuốc này.

Kalydeco là loại thuốc được sử dụng để chống lại các tác động của bệnh xơ nang di truyền. Thuốc này có tác dụng điều trị các protein bị lỗi ảnh hưởng đến sự di chuyển của chất lỏng và muối vào và ra khỏi tế bào chính xác. Kalydeco là phương pháp điều trị đầu tiên trực tiếp tấn công vào các nguyên nhân chính gây ra xơ nang. Giá thuốc điều trị trong một năm 307.000 USD.

Myozyme. Bệnh Pompe là một hội chứng di truyền ngăn cản quá trình xử lý thông thường từ glycogen thành glucose, một loại đường cung cấp năng lượng cho các tế bào. Myozyme được sử dụng để ngăn ngừa sự tích tụ chất glycogen độc hại trong cơ thể. Myozyme chỉ được sử dụng trong các chương trình y tế đặc biệt để phòng tránh  các phản ứng dị ứng nghiêm trọng có thể xảy ra trong và 3h sau khi uống thuốc. Trong 40.000 người mắc bệnh Pompe, chỉ có 1 trường hợp có thể bị yếu cơ, khuyết tật tim đe dọa đến tính mạng, gan to và suy hô hấp khi sử dụng Myozyme. Giá thuốc sử dụng trong một năm 300.000 USD.

Arcalyst được sử dụng để điều trị các vấn đề viêm trong cơ thể gây ra do chứng rối loạn di truyền hiếm gặp, hội chứng FCAS và hội chứng Muckle-Wells (MWS). Cả hai căn bệnh này làm gia tăng sản xuất một loại protein được gọi là cryopyrin, có thể gây nên một phản ứng viêm mạnh không cần thiết, đặc biệt trong thời tiết lạnh. MWS có thể làm tổn thương thận nếu không được chữa trị kịp thời trong khi FCAS không gây ra vấn đề sức khỏe nghiêm trọng nào. Arcalyst giúp đối phó với các triệu chứng như phát ban, đau khớp, và ngăn ngừa tổn thương thận. Giá thuốc sử dụng trong một năm 250.000 USD.

Fabrazyme. Được truyền vào tĩnh mạch 2 tuần/1 lần, Fabrazyme là loại thuốc giúp điều trị căn bệnh Fabry, một loại rối loạn di truyền hiếm gặp ngăn chặn sự chuyển hóa của một loại chất béo nhất định trong cơ thể, phá vỡ một loạt các hệ thống sinh học. Triệu chứng của căn bệnh này là mắt mờ, ù tai, đau ở các chi, thậm chí có thể nhồi máu cơ tim, đột quỵ và tổn thương nặng ở thận. Chỉ 1/40.000 hoặc 60.000 người trên thế giới có thể mắc phải căn bệnh này và phụ nữ ít có khả năng mắc bệnh. Loại thuốc này trên thực tế có nhiều phản ứng phụ nghiêm trọng, đôi khi phải sử dụng các loại thuốc khác để giảm thiểu tác dụng phụ tiêu cực của nó. Giá thuốc sử dụng trong một năm 200.000 USD.

Cerezyme. Được sản xuất trong quá trình ADN tái tổ hợp sử dụng buồng trứng của chuột, Cerezyme có công dụng ngăn chặn chất béo hình thành trong gan, phổi, tủy, lách và não. Loại thuốc này là liệu pháp thay thế enzyme cho một căn bệnh hiếm gặp có tên là Gaucher, gây ra sự gián đoạn của các quá trình quan trọng bên trong cơ thể. Trên thế giới, 1/50.000 hoặc 100.000 người là nạn nhân của căn bệnh này. Gaucher có 3 thể, trong đó loại 2 và 3 gây ra các vấn đề có khả năng tử vong cao do tổn thương hệ thống thần kinh và não. Loại 1 có các triệu chứng trong phạm vi mức độ nghiêm trọng như thiếu máu, dễ bầm tím, xương giòn và bệnh phổi. Giá thuốc sử dụng trong một năm 200.000 USD.

Aldurazyme. Loại thuốc này điều trị cho các bệnh nhân mắc chứng Hurler Syndrome, một căn bệnh di truyền hiếm gặp với khoảng 600 trường hợp trên toàn thế giới. Hurler Syndrome là một hội chứng mất cảm giác ở đầu ngón tay, Aldurazyme được coi là liệu pháp thay thế cho các enzyme mà bệnh nhân không tự sản xuất cho cơ thể mình. Nếu không có nó, các phân tử đường sẽ tích tụ trong cơ thể, bao gồm cả khớp, tim, gan và các cơ quan chính khác. Aldurazyme có giá khoảng 200.000 USD/năm. Tuy nhiên, thật không may khi ngay cả những người được điều trị bằng thuốc này vẫn bị các triệu chứng như tay có vuốt, chậm phát triển về thể chất và trí tuệ, điếc và vấn đề về van tim.  Giá thuốc sử dụng trong một năm 200.000 USD.